目前，全球药物研发普遍面临着成功率低、研发生产周期长的瓶颈。一款新药从开始研发到投入市场，至少需要10—15年。许多正在研发的抗癌靶向药虽已取得一定疗效，但仍需数年才能上市，因为还要进行大量临床试验来验证其安全性和有效性，并进一步优化。漫长的研发周期导致抗癌靶向药价格不菲。据《福布斯》杂志的一项研究显示，单一药物的开发和营销成本有时高达3.5亿美元。
随着大数据和数字技术渗透到生产制造的各个环节，医药行业也开始借助这一技术，力图更经济、更有针对性地开发药物。过去，制药公司主要对临床试验数据进行系统分析，这类“纯数据”能以一套标准化的方式解读。而医疗记录等非结构化数据产生于医药生产的各个流程，一些关键数据甚至只能在研究人员手写的实验室记录中找到。大数据则可以收集和解读非结构化数据，从而优化生产流程。比如，拜耳公司依靠数据分析，在去年底推出了既重点突出又多样化的开发战略，将50多个项目几乎同期投入临床开发，最大限度地利用了研发潜力。
新药研发的相关数据量庞大，每一个成功上市的药物背后都有上百万页的文献资料。大数据技术有助于从海量临床记录和医学期刊中，帮助研究人员“站在巨人的肩膀上”发现创新的机会，提高成功率。而对一些突发、传染性强、死亡率高的疾病，更是需要迅速找到有效抑制药物。大数据分析可以在全球范围内更快地检测疾病模式，加速新药的出现。
在大数据时代，患者数据比以往更有价值。在2017年德国杜塞尔多夫国际医疗器械展览会上，结合大数据迈入“医生4.0”“病患4.0”时代成为主题。研究人员通过移动终端从病患处实时提取药物测试数据，进行数据共享、协作开发。未来，这种打破数据孤岛的研发理念，将进一步推动医疗行业朝着以病患为本的方向发展。正如德国联邦医学协会信息通信委员会主席弗兰茨·巴特曼所畅想的那样，“患者的智能手机将是21世纪的听诊器。”
需要指出的是，虽然大数据大有可为，但大数据不会因其数据量多就更可靠，与经过严谨科学试验获得的“小数据”相比，大数据可以是有力的补充，但不能替代“小数据”。否则，就像流感趋势系统一样，人们如果仅凭关键词搜索数据来预测流感趋势，完全绕过以往的就医统计数据和病理研究，最终只能是贻误病情。（
