“人等药”变为“药等人”，北京出台方案建设罕见病药品保障先行区

在今天召开的北京“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会上，北京市药监局局长曹巍介绍，新出台的两项方案分别为《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》。

曹巍解释，目前全球范围内已知的罕见病有7千-1万种，我国罕见病患者数量众多，已登记罕见病病例约78万例，患者临床需求迫切。北京作为优质医疗资源集聚地，目前拥有135家三级医院，17家国家临床医学研究中心，15家罕见病诊疗协作网成员单位，接诊患者的疾病复杂，用药个体化差异大，所需药品种类多。

此次出台的新方案，将大大提升罕见病用药和临床急需药械的可及性和便利性。

北京市卫生健康委副主任陈航介绍了新出台的方案中提到的罕见病药品保障先行区“白名单”制度。

陈航解释，“白名单”制度包括医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”。其中，医疗机构“白名单”由北京市卫生健康委组织认定，并定期动态调整。纳入“白名单”的医疗机构根据临床诊疗需要进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病及临床急需药品。

曹巍说，罕见病药品保障先行区建设在绿色通道政策的基础上，通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥北京天竺综合保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

北京首都国际机场临空经济区管委会副主任王卿介绍，去年11月底，国务院批复在北京天竺综保区建设罕见病药品保障先行区。政策发布以来，经济区抢抓政策机遇，发挥多方合力开展先行先试。

截至目前，北京首家罕见病专属诊疗机构“北京罕萌诊所”顺利开业，诊所开设儿科、内分泌科两个科室，组建了来自协和医院、北京儿童医院等多家医疗机构的顶尖志愿服务专家团队20余人，引进了国内已上市罕见病药品50余个，组织开展了软骨发育不全等多个单病种诊疗活动；有两款罕见病临床急需药品已实现“保税备货、分次出区、临床应用”。

北京市科学技术委员会、中关村科技园管理委员会副主任龚维幂还提到，为了服务好创新药械品种研审产用全链条融合发展，今年8月，北京市科委、中关村管委会等8个部门印发了北京市进一步优化创新药和创新医疗器械全流程服务相关工作方案，合力提升医药创新品种在临床前研发、临床研究、审评审批、产业落地和入院应用等环节的质量和效率。

同时，依托北京市医药健康统筹联席会议，多部门及相关区共同建立了以临床价值为导向的创新药械重点品种清单，目前已经涵盖了从研发到应用各个阶段的品种200余项，按照项目制要求，各部门合力加快重点创新品种上市应用、增效放量。