纳入“突破性治疗药物”名单的新药是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段，或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药。
11月19日，清华大学药学院创院院长、全球健康药物研发中心主任丁胜告诉人民日报健康客户端记者：“这一机制旨在激励创新，获得该项认定后可加速审评速度、加快药物研发进程，使患者能更快获得更优质的治疗方案，解决患者未满足的临床需求。”
2020年7月1日，新修订《药品注册管理办法》施行，特别增设药品加快上市注册程序一章，设立突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快通道，以鼓励创新和满足临床急需。
从2020年8月，西达基奥仑赛注射液获批国内首款“突破性疗法”，用于单药治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，截至目前，国家药监局药品审评中心公示已累计282款药品突破性疗法，且获批突破性疗法的产品数量仍呈现反向上升趋势。
“由于癌症领域存在大量患者，癌症药物研发本身就竞争激烈，吸引了众多药企投入，且该领域存在大量未被满足的治疗需求，所以会有一大部分是抗肿瘤药物。”丁胜提醒，无论是重大疾病还是罕见病，药物都必须具备创新性，不能仅仅是对现有药物的仿制或跟随。
对于纳入突破性治疗药物程序的创新药，按照《药品注册管理办法》，此类品种可申请列入优先审评审批程序。在不存在发补问题以及检查、检验报告等都按时限返回的情况下，自受理后可以在130日内完成审评。
