日期:2025-01-02 16:54
记者今天从国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院获悉，该院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队，用基因治疗手段治愈一例重型地中海贫血患儿。14岁患者轩轩（化名）是这一碱基编辑药物的全国首例儿童受试者。该药物系翟晓文团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101。
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（医院为轩轩准备了蛋糕庆祝他重获新生。复旦儿科供图）
轩轩在接受CS-101治疗后仅两周便成功实现细胞植入。治疗5周后，轩轩的血红蛋白水平已达到正常水平。近日，轩轩出院时，