日期:2025-01-02 16:54
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客厅别再做电视墙了！现在都流行这样设计，实用好看
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（轩轩和爸爸为医院送上锦旗。复旦儿科供图）
近年来，基因治疗为根治地中海贫血带来了希望。碱基编辑药物CS-101是我国国内团队自主研发设计的新药，通过采集患者自体造血干细胞，利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓